Umożliwianie odkrywania i opracowywania leków
Zbudowaliśmy Modernę w oparciu o założenie, że jeśli stosowanie mRNA jako leku działa na jedną chorobę, powinno działać na wiele chorób. A jeśli jest to możliwe – przy odpowiednim podejściu i infrastrukturze – może znacząco poprawić sposób odkrywania, opracowywania i wytwarzania leków.
Nasz system operacyjny
Dostrzegając szeroki potencjał nauki o mRNA, postanowiliśmy stworzyć platformę technologiczną mRNA, która działa bardzo podobnie do systemu operacyjnego na komputerze. Został zaprojektowany tak, aby można go było podłączać i odtwarzać zamiennie z różnymi programami. W naszym przypadku "program" lub "aplikacja" to nasz lek mRNA - unikalna sekwencja mRNA, która koduje białko.
Mamy dedykowany zespół kilkuset naukowców i inżynierów, którzy koncentrują się wyłącznie na rozwoju technologii platform Moderny. Są one zorganizowane wokół kluczowych dyscyplin i działają w zintegrowany sposób, aby poszerzyć wiedzę na temat nauki o mRNA i rozwiązać wyzwania unikalne dla rozwoju leków mRNA. Niektóre z tych dyscyplin obejmują biologię mRNA, chemię, formułowanie i dostarczanie, bioinformatykę i inżynierię białek.
Nasze leki mRNA – "oprogramowanie życia"
Kiedy mamy koncepcję nowego leku mRNA i rozpoczynamy badania, podstawowe składniki są już gotowe.
Ogólnie rzecz biorąc, jedyną rzeczą, która zmienia się z jednego potencjalnego leku mRNA na inny, jest region kodujący - rzeczywisty kod genetyczny, który instruuje rybosomy do wytwarzania białka. Wykorzystanie tych zestawów instrukcji nadaje naszym badanym lekom mRNA jakość oprogramowania. Mamy również możliwość łączenia różnych sekwencji mRNA kodujących różne białka w jednym badanym leku mRNA.
Wykorzystujemy elastyczność zapewnianą przez naszą platformę i fundamentalną rolę, jaką mRNA odgrywa w syntezie białek, aby realizować leki mRNA dla szerokiego spektrum chorób.
Dowiedz się, w jaki sposób nasz silnik badawczy i silnik wczesnego rozwoju pozwalają nam w pełni zmaksymalizować obietnicę mRNA, aby znacząco poprawić sposób odkrywania, opracowywania i wytwarzania leków.
Pokonywanie kluczowych wyzwań
Wykorzystanie mRNA do tworzenia leków jest złożonym przedsięwzięciem i wymaga przezwyciężenia nowych wyzwań naukowych i technicznych. Musimy wprowadzić mRNA do docelowej tkanki i komórek, unikając jednocześnie układu odpornościowego. Jeśli układ odpornościowy zostanie uruchomiony, wynikowa odpowiedź może ograniczyć produkcję białka, a tym samym ograniczyć korzyści terapeutyczne leków mRNA. Potrzebujemy również rybosomów, aby myśleć, że mRNA zostało wyprodukowane naturalnie, aby mogli dokładnie przeczytać instrukcje, aby wyprodukować odpowiednie białko. I musimy upewnić się, że komórki wyrażają wystarczającą ilość białka, aby uzyskać pożądany efekt terapeutyczny.
Nasze multidyscyplinarne zespoły platformowe ściśle ze sobą współpracują, aby sprostać tym wyzwaniom naukowym i technicznym. Ta intensywna, wielofunkcyjna współpraca pozwoliła nam rozwinąć kluczowe aspekty naszej platformy i poczynić znaczące postępy w dostarczaniu leków mRNA dla pacjentów.